Key learning objectives

• Explore how ASOs can be used to discover and develop drugs for rare ASD affecting children
• Learn about the need for a consistent, physiologically-relevant and scalable in vitro cellular screening model to identify optimal ASOs for an RNA target for ASD
• Understand the design considerations for building optimal ASOs, including modifications to improve ASO binding affinity and effectiveness
• Discover how precision reprogrammed hiPSC-derived ioGABAergic Neurons are being applied within ASO screens to discover personalized oligonucleotide-based therapies for rare ASD

Unlocking the potential of RNA therapies in autism spectrum disorder: How definitive human iPSC-derived cells are paving the way

In this webinar, Dr. Rodney Bowling, Chief Scientific Officer, Everlum Bio, will discuss how new GABAergic neuronal models are advancing the screening of antisense oligonucleotide (ASO)-mediated RNA therapies for rare autism spectrum disorders (ASD) affecting children.

ASOs have significant potential for neurological disorders as they target specific RNA sequences, either to block the translation of disease-causing proteins or to encourage the production of therapeutic proteins. Human iPSC-derived GABAergic neurons offer a useful physiologically relevant system to investigate ASO efficiency but their generation is hindered by heterogeneous populations and lot-to-lot inconsistencies.

Dr. Malathi Raman, Senior Product Manager, bit.bio, will explore how ioGABAergic Neurons, a new class of precision reprogrammed hiPSC-derived cells, overcomes these limitations, yielding highly pure, consistent, and functional populations of mature human iPSC-derived inhibitory GABAergic neurons. Dr. Bowling will then explain how this new class of inhibitory neurons are being applied within ASO-based screening assays and drug discovery workflows for rare ASD.

ITALIANO

Principali obiettivi di apprendimento

Scopri come gli ASO possono essere utilizzati per scoprire e sviluppare farmaci per l'ASD raro che colpisce i bambini

Scopri la necessità di un modello di screening cellulare in vitro coerente, fisiologicamente rilevante e scalabile per identificare ASO ottimali per un target di RNA per ASD

Comprendere le considerazioni di progettazione per la creazione di ASO ottimali, comprese le modifiche per migliorare l'affinità e l'efficacia del legame ASO

Scopri come i neuroni ioGABAergici derivati da hiPSC riprogrammati con precisione vengono applicati all'interno degli schermi ASO per scoprire terapie personalizzate basate su oligonucleotidi per l'ASD raro

Informazione

Sbloccare il potenziale delle terapie con RNA nel disturbo dello spettro autistico: in che modo le cellule derivate da iPSC umane definitive stanno aprendo la strada

In questo webinar, il Dr. Rodney Bowling, Chief Scientific Officer, Everlum Bio, discuterà di come i nuovi modelli neuronali GABAergici stiano facendo progredire lo screening delle terapie con RNA mediato da oligonucleotidi antisenso (ASO) per i disturbi rari dello spettro autistico (ASD) che colpiscono i bambini.

Gli ASO hanno un potenziale significativo per i disturbi neurologici in quanto mirano a specifiche sequenze di RNA, sia per bloccare la traduzione di proteine che causano malattie sia per incoraggiare la produzione di proteine terapeutiche. I neuroni GABAergici derivati da iPSC umani offrono un utile sistema fisiologicamente rilevante per studiare l'efficienza dell'ASO, ma la loro generazione è ostacolata da popolazioni eterogenee ed incoerenze da lotto a lotto.

Il Dr. Malathi Raman, Senior Product Manager, bit.bio, esplorerà come ioGABAergic Neurons, una nuova classe di cellule derivate da hiPSC riprogrammate con precisione, superi queste limitazioni, producendo popolazioni altamente pure, coerenti e funzionali di cellule inibitorie derivate da iPSC umane mature Neuroni GABAergici. Il dottor Bowling spiegherà quindi come questa nuova classe di neuroni inibitori viene applicata all'interno di test di screening basati su ASO e flussi di lavoro di scoperta di farmaci per ASD rari.